Immun- és anyagcsere betegségek génterápiás gyógyítása

Tudomány - 2011-09-27

Immun és anyagcsere betegségben szenvedők  gyógyulását teszi lehetővé az a kutatási tevékenység, amely a 2009. július 1-én indult „Őssejt és génterápiás kutatóközpont létrehozása a Debreceni Egyetemen” című kutatási projekt keretében valósul meg, majd 778 millió forintos támogatással.

Az őssejt- és génterápia napjainkban az orvosbiológiai kutatások frontvonalába tartozik. Az őssejt kutatás szemléletében és technológiájában is átalakítja a biológiai kutatásokat, eredményeire épül a helyreállító orvostudomány, a regeneratív medicina. Az őssejtek klinikai alkalmazása a jövőben számos nagy populációt érintő, még nem megoldott terápiájú betegség gyógyítását teszi lehetővé.

A DE OEC-ben megvalósuló őssejt projekt célja, hogy létrejöjjön egy olyan infrastruktúra, ami lehetővé teszi az őssejtek kutatási felhasználását és megalapozza őssejtek terápiás alkalmazását – tájékoztatott Dr. Nagy László akadémikus, egyetemi tanár, projektmenedzser.

 

 A kétéves projekt eredményeként őssejt kutatóközpont létesült, ahol lehetőség van embrionális és szöveti őssejtek tenyésztésére, biztonságos tárolására és kutatási célra való felhasználására. A kutatóknak egér és humán sejtek visszaprogramozásával sikerült előállítaniuk és karakterizálniuk pluripotens őssejteket (melyek tulajdonságai hasonlóak az embrionális őssejtekéhez).

Meghonosítottak egy transzpozon (DNS-molekulán található, helyét változató, „ugráló” gén) alapú génbeviteli módszert, amelynek alkalmazása révén nagy hatékonysággal lehet terápiás géneket bejutatni őssejtekbe. Ez az eljárás a jövőben alkalmas lehet immun- és anyagcsere betegségek, mint a Wiskott-Aldrich szindróma, Gaucher-kór és Pelizaeus–Merzbacher betegség génterápiás gyógyítására. Kidolgoztak olyan eljárásokat, melyekkel az őssejtek hatékonyan átalakíthatók ideg-, szívizom- és immun-sejtekké.